转换医学在新药研究开发中的应用

现代药物与临床 Drugs & Clinic 2010 年第 25 卷第 5 期 321
·专 论·
转换医学在新药研究开发中的应用
刘昌孝
（天津药物研究院 新药评价研究中心，天津 300193）
摘 要：创新药物研究和开发的理论、方法和关键技术随着生物技术的发展而发展，既使我国创新药物研究获得
前所未有的机遇，也接面临着重大挑战。在“关键路径研究”中，实施转换医学研究或转换研究不但影响医药企
业的新产品研发过程，也会对研发机制产生深远的影响。转换医学为提高研究开发效率提供了机遇和挑战，在新
药发现、研究开发、临床前和临床评价研究的各个阶段，应用转换研究模式，科学地利用获得的有用信息，把握
转换研究与新药研发三要素，定能降低研发成本和缩短研究时间，提高研发效率和速度。笔者主要论述转换医学
的发展、国际动态、我国创新药物研究所面临的机遇和挑战等方面的内容。
关键词：创新药物；转换研究；关键路径计划；成药性；0 期临床试验
中图分类号：R95 文献标识码：A 文章编号：1674 - 5515(2010)05 - 0000 - 05
Application of translational medicine to research and development of new drugs
LIU Chang-Xiao
（Tianjin Institute of Pharmaceutical research，Tianjin 300193，China）
Abstract：Current innovative drug research and development of the theory，methods，and key technology is
the rapid emergence of China will be conducive to the research of innovative medicines to improve the strength
and the overall level．For the establishment of China's independent innovation system，so we face major challenges
in innovative drug research in China to reach close to the country's overall level．Translational medicines proves
the opportunities and challenges in drug discovery，research and development（R&D），preclinical and clinical
evaluation of the various stages of conversion of application mode，use the three elements of druggablity to
evaluate of new drugs. This review will convert the development of translational medicine，the international
statues，and the opportunities and challenges in application to R&D of new drugs．
Key words：innovative drugs；translational research；critical path research；druggability；phase 0 clinical
trial

近十年来，分子生物学技术的不断创新和生物
信息学在生命科学中的广泛应用，为生命科学研究，
特别是生物医药的发展带来了前所未有的深度和广
度，但同时也使基础和临床研究的距离加大，这就
导致生命科学研究的许多新成果都没能得到广泛的
应用。在这种生命科学快速发展的大背景下转换医
学（Translational Medicine）应运而生，成为国际医
学健康领域的新概念。2003 年创刊了《转换医学杂
志》（《Translational Medicine》），2009 年又创刊了《科
学-转换医学》（《Science Translational Medicine》，
http://wendang.chazidian.com）。
就药物创新研究而言，转换医学研究的目的是< br /> 打破基础医学与药物研发和临床医学之间的屏障，
缩短新药从实验室进入临床的过程，能够最终使患
者更快地受益于生命科学的研究成果。转换医学研
究打破了以往传统的单一学科或有限合作的研究模

作者简介 刘昌孝（1942—），男，中国工程院院士，研究员，博士生导师，研究方向为药代动力学。
Tel: 022-23006860，E-mail: liucx@http://wendang.chazidian.com